Beta Thalassemia Léčba

Beta thalassaemia je dědičné krevní onemocnění, které postihuje tvorbu hemoglobinu, bílkovina v červených krvinkách, která přenáší kyslík v těle. Beta thalassaemia je klasifikován buď jako malé nebo velké. Beta-talasemií major je také známý jako anémie Cooley je. Podle Mayo Clinic, beta thalassemia menší obvykle nevyžaduje léčbu, kromě možná příležitostně krevní transfúze. Beta thalassemia major se léčí různými způsoby, v závislosti na konkrétní situaci pacienta. Krevní transfuze
transfuze krve

jsou nejčastější způsob léčby pro beta-talasemií major. Krevní transfuze zajistí, že beta-talasemií pacienti mají dostatek hemoglobinu v jejich krevního oběhu provádět potřebné kyslík do tkání a svalů. Normální červené krvinky pouze žijí asi 120 dní, takže pravidelné transfuze jsou nezbytné pro většinu pacientů. Podle Národní srdce plíce a krev zavedou (NHLBI), u pacientů s beta-talasemií major potřebují pravidelné krevní transfuze tak často, jak každé 2 až 4 týdny. Krevní transfuze jsou drahé, ale existuje relativně málo rizika, zatímco krev je silně vyšetřeni na infekce ve Spojených státech.
Léky

Protože většina beta-talasemií pacienti vyžadují časté krev transfuze, může nadměrné množství železa vybudovat v krevním řečišti. Příliš mnoho železa může způsobit vážné poškození těla vnitřních orgánů, včetně srdce a jater. Léky tzv. chelátory železa pomáhají regulovat hladinu železa v krvi a jsou společné léčebná metoda pro pacienty, kteří dostávají krevní transfuze. Chelátory železa jsou k dispozici ve formě tablet, nebo jako tekuté léky čerpané pod kůži. Tekuté železo chelatační činidla může být poněkud bolestivé, a nežádoucí účinky patří ke ztrátě zraku a sluchu. Chelátory železa ve formě tablet může způsobit nevolnost, zvracení, průjem, bolest hlavy, únava a bolesti kloubů.

Doplňky

To je důležité pro pacienty beta talasemií, zejména těch, jež dostávají pravidelné krevní transfuze, aby se zabránilo doplňky železa. Mnoho multi-vitamíny obsahují železo, takže pacienti by měli pečlivě zkontrolovat štítky jakýchkoli doplňků či vitamínů a mluvit se svými lékaři před přidáním výživové doplňky. Kyselina listová pomáhá budovat zdravé červené krvinky. Protože mnoho lidí nemá dostatek kyseliny listové v jejich stravě, mohou beta-talasemií major pacienti potřebují každodenní doplněk poskytnout přiměřenou dávku kyseliny listové.
Krve a kostní dřeně transplantace kmenových buněk

buňky Kmenové v nápovědě kostní dřeně, aby se krevní buňky včetně červených krvinek. Transplantace kmenových buněk je jediný způsob, jak zcela vyléčit beta-talasemií. Další léčebné metody jsou zaměřeny na řízení příznaky pouze. Transplantace kostní dřeně a kmenových buněk je velmi riskantní. Pokud se tělo pacienta odmítá transplantace, vážné onemocnění nebo smrt může nastat. Nalezení vhodného partnera je nezbytná pro minimalizaci rizika odmítnutí. Vzhledem k obtížnosti nalézt shodu a vážných rizik, jsou krev a kostní dřeně transplantace kmenových buněk, obvykle vyhrazena pro pacienty s těžkými případy beta-talasemií, kteří nereagují dobře s jinými možnostmi léčby.