Revmatoidní artritida (RA) je nejčastější forma zánětlivé artritidy postihuje přibližně 2,1 milionu Američanů. Jedná se o chronické, progresivní, systémové, autoimunitní onemocnění, pro které neexistuje žádná cure.However, v posledních 10 15 let biologické terapie zaměřené na imunitní dysfunkce, která se vyskytuje v RA umožnily lékaři k léčbě pacientů s podstatně větším úspěchem ve skutečnosti , často umožňující dosažení terapeutických přístupů remission.Gene byly použity naposledy v naději, že pacienti, kteří nedosáhnou remise může být stále ještě získat potřebné relief.The první genová terapie přístup byl vyvinut cílené genetiky v Seattlu, Washington. Jejich sloučeniny, byl tgAAC94 vyvinut jako doplněk k potenciální systémové anti-TNF alfa (tumor nekrotizující faktory proti léky, jako je Enbrel, Humira s přípravkem Remicade se staly standardem péče k léčbě revmatoidní artritidy) terapie pro použití u pacientů s zánětlivou artritidou, kteří měli jednu nebo více kloubů, které nereagovaly na systémové therapy.The produkt používá rekombinantní adeno virus spojený s dodat DNA sekvenci, která kódovaný formu receptoru TNF alfa (TNFR). TNFR blokuje imunitní stimulační aktivitu TNF. Přímé vstřikování tgAAC94 do postižených kloubů vede k lokalizované výrobu rozpustné TNFR v rámci společných buněk, snižuje aktivitu TNF alfa v kloubu a potenciálně vést ke snížení příznaků a symptomů nemoci a zastavení společné destruction.The Adeno související virus je přirozeně se vyskytující virus, který není spojen s žádným onemocněním v humans.Data z počáteční fáze I studie ukázaly, že vstřikování tgAAC94 do spár je bezpečný a dobře tolerován u pacientů užívajících konvenční upravující onemocnění antirevmatickým léky (DMARD). No drog závažné nežádoucí příhody byly hlášeny. Příznivé výsledky, pokud jde o známky a příznaky byly také demonstrated.While této první studie prokázala, jak bezpečnost a účinnost genové terapie, novější studie potvrdila it.Dr. Christopher H. Evans a co vyšetřovatelé informovali o svých zjištěních pomocí virového vektoru, který nesl gen, který blokuje interleukinu 1, další protein, který podporuje zánětu a způsobuje rozpad chrupavky, v únorovém čísle časopisu Human Gene Therapy.Arthritis je dobrý cíl pro (gen terapie), protože spoj je uzavřený prostor, do kterého se mohou aplikovat geny, bylo prohlášení, které vydala Evans.Unlike tgAAC94 studie, tkáň byla odstraněna z kloubové spoje dvou pacientů se závažnou RA a neškodný virus byl vložen do tkáně buňky, aby sloužil jako vektor nést gen, který blokuje činnost interleukinu 1 proteinu kloubu. Poté, co byly umístěny do kultury na růst a množit se buňky injekčně zpět do postiženého joints.One pacienta, který genovou terapii ve dvou kloubech došlo k 85 procent snížení bolesti v jednom kloubu během 1 dne, a oba klouby byly bolesti bez 1 týden kupředu. Pozoruhodné je, že se výzkumníci klouby dostávají terapie byli chráněni před erupcí, k nimž došlo v průběhu studie period.The druhý pacient reagoval na genovou terapii, s 70 procentním snížením bolesti mezi 2 týdny a 3. Tyto papíru, proto také ukázal, že bolestivé příznaky mohou být sníženy pomocí genové therapy.Both těchto studií prokázaly, že genová terapie je možné u lidí. Ještě důležitější je, že bylo prokázáno, že tento postup může být užitečné pro poskytování biologické látky do záhybů klouby, které nereagují na systémové léčby.
