Co je sirotek nemoc?

Sirotek choroba je vzácné onemocnění, které ovlivňuje jen velmi málo pacientů, a proto nepřitahuje pozornost nebo příkaz hodně ve způsobu výzkumu. Léčba může být obtížné získat pro ty, kdo trpí pro vzácná onemocnění. Protože výzkum této nemoci je zanedbáván, může být informace rovněž omezené. Nemoc může být upuštěno, nebo "osiřelé", protože tam je málo peněz, které mají být provedeny při hledání léku. Kritéria

Největší kritéria pro označování nemoci sirotek onemocnění zahrnuje počet hlášených případů. V případě, že jsou méně než 200.000 případů určitého onemocnění ve Spojených státech, je potenciální zisk pro farmaceutické firmy za příliš nízké a vysoké náklady na výzkum není považován za efektivní z hlediska nákladů. To způsobí nemoc spadnout do osamocené kategorie. Ne všechny vzácná onemocnění neznámé veřejnosti. Nemoc může být dobře známý, ale stále osiřelé, protože již dochází často mimo třetího světa. Některé příklady tohoto jsou malárie, tyfus, tuberkulóza, cholera a.
Předmět

počet lidí, kteří trpí vzácná onemocnění v rozvázal státech je překvapivý. Mezi 20 a 30 milionů Američanů bojují s podmínkou, že je dost vzácné, aby je považováno za osiřelé onemocnění. Více než 6000 onemocnění byly identifikovány jako vzácná onemocnění. Existuje více než 2000 organizací pacientů v existenci, která nabízí podporu pro pacienty, kteří hledají pomoc a odpovědi týkající se těchto vzácných onemocnění.

Typy

největší procento sirotků onemocnění genetické povahy. Další podmínky, které by mohly být označeny jako vzácná onemocnění jsou vzácné bakteriální infekce nebo málo známé viry. Některé alergie mohou být také klasifikovány jako sirotky. Příklady pro vzácná onemocnění jsou onemocnění Alexander, ACTH deficiencí a fatální familiární insomnie.
Léčba

Léčba osiřelého nemoc představuje vážné výzvy pro lékaře, tak pro pacienta. Lékař může vidět pouze jeden případ pro vzácná onemocnění během jednoho roku, je-li to. Vzhledem k tomu, že může být nemnoho jestliže nějaké velké léčebné programy pro konkrétní onemocnění vzácná onemocnění, terapie a léky může být obtížné sehnat. U některých onemocnění, mohou být oblasti lékařských znalostí, které jsou nezbytné pro léčbu velmi široký. K dispozici je také velmi málo pobídka pro lékaře specializovat a věnovat čas na studium pro vzácná onemocnění onemocnění. Všechny tyto faktory výrazně omezují pacientovy možnosti.
Podpora

Národní organizace pro vzácné choroby pracuje na zajištění finančních prostředků pro výzkum a léčbu pro vzácná onemocnění. Organizace také poskytuje informace pro pacienty o podpůrných skupin a lékařských možností týkajících se jejich stav. Pomoc nebo nepojištěným underinsured jedinců, kteří trpí pro vzácná onemocnění je také poskytuje NORD.
Pobídky

do Spojených států o Orphan Drug z roku 1983, je jsou k dispozici daňové pobídky pro organizace, které pracují v oblasti klinických zkoušek pro vzácná onemocnění. Tento zákon také umožňuje farmaceutické společnosti, které se vyvíjejí léky pro vzácná onemocnění na trhu, který lék pouze po dobu 7 let. Více než 300 orphan drugs a procedury byly vyvinuty v posledním čtvrtstoletí.